Klinické studie v onkologii: Proč jsou pacienti ochotni se účastnit, ale jen zřídka dostávají šanci

Většina lidí v USA se účastí v klinických studiích rakoviny staví pozitivně a když ji lékař skutečně navrhne, více než polovina pacientů s tím souhlasí. Do studií se však skutečně zapojí pouze 7–8 % dospělých, nejčastěji proto, že v jejich pracovišti prostě neexistuje vhodný protokol, a pokud existuje, přísná kritéria oddělují asi čtvrtinu dalších. Sdělení je jednoduché a silné: klíčovým problémem je přístup, nikoli „neochota pacienta“ a už vůbec ne „nedůvěra pacienta“.

Níže je uvedena analýza nedávného komentáře v JAMA Network Open (Joseph M. Unger, 2025): co přesně tomu brání, proč je to nespravedlivé a neefektivní a co se s tím dá dělat hned teď.

Proč je účast tak důležitá

Klinické studie jsou mostem mezi laboratorní vědou a skutečnou medicínou. Dnešní výzkum je zítřejším standardem péče. To je obzvláště citlivé v onkologii: nové léky a jejich kombinace se objevují rychle, ale trvá jim nějakou dobu, než se dostanou do „běžné“ kliniky. Účast v nich pacientovi dává:

• přístup k nejnovějším postupům pod dohledem týmu odborníků,
• přísné sledování a strukturovaný dohled,
• šanci ovlivnit léčbu budoucích pacientů.

A čím reprezentativnější je soubor, tím jistěji pak lékaři aplikují výsledky na všechny skupiny pacientů – bez ohledu na rasu, příjem nebo místo bydliště.

Kde se ztratí 90 % potenciálních účastníků

Analýzy z posledních několika let vykreslují stejný obrázek:

1. Na místě není k dispozici žádný protokol.
Pro přibližně 56 % pacientů jednoduše není v jejich nemocnici k dispozici vhodný test. Nejedná se o „odmítnutí“ ze strany pacienta – jde o nulovou šanci na zahájení konverzace.

2. Přísná kritéria výběru
Mezi těmi, kteří mají protokol, je dalších ~22–23 % nevhodných (kvůli věku, souběžným onemocněním, předchozí terapii, laboratorním hodnotám atd.). Toto je druhý „filtr“, který oddělí čtvrtinu.

3. A pokud mluví, lidé souhlasí
Když lékař skutečně nabídne účast, 55–61 % pacientů souhlasí. A to platí napříč rasovými a etnickými skupinami: v současných datech nebyly zjištěny žádné rozdíly v ochotě k účasti mezi černošskými, bílými, hispánskými a asijskými pacienty.
Představa, že „pacienti z menšin se nechtějí účastnit výzkumu, protože mu nedůvěřují“, je tedy mýtus. Mnohem pravdivější odpovědí je, že je méně pravděpodobné, že jim bude nabídnuta účast, protože velké průmyslové studie se fyzicky konají ve velkých akademických centrech, daleko a na nevhodných místech, a neexistuje k nim žádný „místní“ přístup.

Proč je to také otázka spravedlnosti?

Rozdíl v přežití rakoviny prsu mezi černoškami a běloškami ve Spojených státech je tvrdohlavý fakt. Pokud jsou klinické studie branou k nejmodernějším léčebným postupům, pak nerovný přístup znamená nerovné šance na lepší léčbu nyní, ne jen „jednou“. Inkluzivní zápis není jen o „vědě“; jde o rovné šance v životě.

Úzká hrdla systému – a co s nimi dělat

Zde jsou konkrétní páky, které fungují (a které se již částečně zavádějí v jednotlivých zemích a centrech):

1) Rozšířit geografii výzkumu

• Partnerství mezi akademickými centry a regionálními/nemocničními klinikami.
• Síťové protokoly: jedno výzkumné centrum, mnoho „paprsků“ – satelitů.
• „Decentralizované“ prvky: návštěvy v domácnostech, mobilní zdravotní sestry, odběry vzorků v místní laboratoři.

2) Změkčit a „humanizovat“ kritéria

• Revize „automatických“ vyloučení (mírně snížený kreatinin, kontrolované souběžné onemocnění, HIV se supresovanou virovou náloží atd.).
• Začlenění starších osob, osob s komorbiditami – těch, se kterými se v ambulanci skutečně setkáváme.

3) Umožněte účast z logistického hlediska

• Doprava, parkování, hlídání dětí, časová kompenzace.
• Flexibilní návštěvy (večer/víkend), telemedicína pro konzultace.
• Navigátoři (trpěliví navigátoři), kteří vám pomohou s navigací po celé trase.

4) Odstraňte skryté finanční bariéry

• Transparentní krytí nákladů na běžnou péči pojišťovnou.
• Jasná kompenzace za neplánované výdaje účastníka.

5) Mluvte jazykem pacienta

• Materiály a souhlas v srozumitelném jazyce, kulturně přizpůsobené.
• Role komunity: lídři veřejného mínění, pacientské organizace, skutečné příběhy účastníků.

6) Udělejte testy „realističtějšími“

• Pragmatický design (minimum zbytečných návštěv a procedur).
• Využití elektronických registrů a randomizace „za pochodu“ (registrově založené studie).
• Skutečné klinické výsledky (kvalita života, doba do další linie léčby), nejen náhražky.

„Co když lidé stále nepůjdou?“ – Půjdou!

Dvě klíčové skutečnosti, které je třeba si zapamatovat:

• Pacienti jsou připraveni. Pokud lékař nabídne, více než polovina souhlasí.
• Všechny skupiny mají dostatek ochoty k účasti. Rozdíl v náboru v „klíčových“ průmyslových studiích (například podíl černošských účastníků je ~3 % s očekávanými ~14 %) je vysvětlen strukturou přístupu, a nikoli „neochotou“.

Co to znamená pro pacienta a rodinu – praktické kroky

• Zeptejte se přímo svého lékaře, zda jsou pro vás k dispozici testy (místně i v blízkých centrech).
• Požádejte o kontakt s koordinátorem výzkumu nebo navigátorem.
• Zjistěte si, jaké výdaje jsou propláceny a jak si zařídit dopravu/návštěvy televize.
• Pokud se kritéria zdají být „na hranici“, požádejte svého lékaře o kontrolu aktualizované verze protokolu: kritéria se během náboru často zmírňují.
• Ověřte si to u renomovaných registrů (prostřednictvím svého lékaře): někdy existují méně náročné observační studie nebo studie s méně častými návštěvami.

Celkový obraz: Jak zahájit ctnostný cyklus

Inkluzivnost → větší důvěra → vyšší účast → rychlejší a přesnější výsledky → dostupná a účinná léčba → ještě vyšší důvěra. Tento cyklus již funguje tam, kde je systém přestavěn tak, aby vyhovoval pacientovi, a ne naopak.

Stručně řečeno: překážkou číslo jedna je nedostatek příležitostí. Dejte pacientovi skutečnou příležitost a obvykle ji využije. Je tedy na lékařích, administrátorech, sponzorech a regulačních orgánech, aby rozšířili přístup, zjednodušili cestu a zajistili pohodlnou a bezpečnou účast pro širokou škálu lidí. Takto získáme nové, osvědčené léčebné postupy rychleji – pro všechny.