Implantovatelná srdeční pumpa nabízí naději pro děti čekající na transplantaci srdce

Malá implantabilní srdeční pumpa, která by mohla dětem pomoci čekat na transplantaci srdce doma namísto v nemocnici, vykázala v první fázi klinické studie dobré výsledky.

Pumpa, nový typ komorové asistenční terapie neboli VAT, se chirurgicky připojuje k srdci, aby se u lidí se srdečním selháním zvýšila jeho funkce pumpování krve, a získal se tak čas na nalezení dárcovského srdce. Nová pumpa by mohla zaplnit důležitou mezeru v péči o dětskou transplantaci srdce.

Ve studii hodnotící schopnosti sedmi dětí, které dostaly novou pumpu na podporu oslabeného srdce, nakonec šest z nich podstoupilo transplantaci srdce a srdce jednoho dítěte se zotavilo, takže transplantace nebyla nutná. Výsledky byly publikovány v časopise The Journal of Heart and Lung Transplantation. Studie byla vedena Stanfordskou lékařskou fakultou a zapojilo se do ní několik lékařských center ve Spojených státech.

Pokud se první výsledky potvrdí v rozsáhlejší studii zařízení, čekání na transplantaci srdce by se mohlo pro malé děti a jejich rodiny usnadnit. Nová pumpa s názvem Jarvik 2015 Ventricular Assist Device je o něco větší než tužková baterie a lze ji implantovat dětem již od 8 kg. S implantovanou pumpou mohou děti během čekání na transplantaci srdce vykonávat mnoho běžných činností.

Naproti tomu jediné dostupné zařízení pro podporu komor malé děti se srdečním selháním, pumpa s názvem Berlin Heart, není implantované; má velikost velkého kufru. Váží mezi 27 a 90 kilogramy v závislosti na modelu a je k dítěti připojeno pomocí dvou kanyl, které jsou téměř stejně velké jako zahradní hadice.

Berlin Heart má také poměrně vysoké riziko mrtvice a ve většině případů vyžaduje hospitalizaci, což znamená, že děti často tráví měsíce v nemocnici čekáním na srdce od dárce. V důsledku toho je zátěž dětí čekajících na transplantaci srdce mnohem vyšší než u dospělých se srdečními pumpami, kteří jsou obvykle propouštěni z nemocnice s podobnými diagnózami.

„I když jsme nesmírně vděční za Berlin Heart, zařízení, které nám zachraňuje životy, ventrikulární asistenční zařízení pro dospělé se každé desetiletí zlepšují a v pediatrii používáme technologii ze 60. let,“ řekl Dr. Christopher Almond, hlavní autor studie, dětský kardiolog a profesor pediatrie na Stanfordské lékařské fakultě.

Almond poznamenává, že implantabilní ventrikulární podpůrná zařízení jsou dospělým k dispozici již více než 40 let. Tato zařízení se nejen vejdou do hrudníku pacientů, ale jsou také bezpečnější a snadněji se používají než externí zařízení, jako je Berlin Heart. Pacienti mohou žít doma, chodit do práce nebo do školy a chodit na procházky a jezdit na kole.

Almond poznamenává, že zpoždění v pediatrické technologii je problémem i pro ostatní zařízení určená k pomoci dětem se srdečními chorobami a pro pediatrii obecně. „Existuje obrovský rozdíl v lékařských technologiích dostupných dětem a dospělým, což je důležitý problém veřejného zdraví, který se trhy snaží řešit, protože onemocnění, jako je srdeční selhání, jsou u dětí vzácná,“ říká.

Hlavním autorem studie je Dr. William Male, předseda kardiologie v Children's Healthcare of Atlanta.

Transplantaci srdce potřebuje mnohem méně dětí než dospělých, což zdravotnické firmy jen málo motivuje k vývoji miniaturizované pumpy pro děti. Absence malého ventrikulárního podpůrného zařízení pro děti však zatěžuje zdravotnický systém, protože děti přidělené do Berlin Heart hromadí vysoké účty za lékařskou péči a mohou měsíce zabírat nemocniční lůžka na specializovaných kardiovaskulárních jednotkách, což může snížit dostupnost těchto lůžek pro ostatní pacienty.

Slibné počáteční výsledky

Studie s přístrojem Jarvik Ventricular Assistance Device z roku 2015 zahrnovala sedm dětí se systolickým srdečním selháním. Toto onemocnění postihuje největší srdeční pumpovací komoru, levou komoru, která pumpuje krev ze srdce do zbytku těla. U šesti dětí bylo systolické srdeční selhání způsobeno onemocněním zvaným dilatační kardiomyopatie, při kterém se srdeční sval zvětšuje a oslabuje a nepumpuje krev správně. Srdce jednoho dítěte bylo oslabeno úplnou srdeční blokádou (elektrickým selháním srdce) v důsledku lupusu, autoimunitního onemocnění. Všechny děti zapojené do studie byly na čekací listině na transplantaci srdce.

Každému dítěti byl chirurgicky implantován přístroj Jarvik 2015 do levé komory, největší srdeční pumpy. Zároveň každému dítěti byly podány léky k prevenci krevních sraženin a ke snížení rizika mrtvice. Dětem bylo v době zavedení pumpy od 8 měsíců do 7 let a vážily od 18 do 44 liber. Pumpa může být použita pro děti do hmotnosti 66 liber.

Pokud novou pumpu schválí lékařské regulační orgány, lékaři odhadují, že by pro její použití mohlo být ročně připraveno přibližně 200 až 400 dětí na celém světě.

Studie hodnotila, zda pumpa dokáže pacienty podporovat po dobu alespoň 30 dnů, aniž by přestala fungovat nebo způsobila těžkou mrtvici. Výzkumníci také shromáždili předběžné údaje o bezpečnosti a účinnosti, které jim pomohou navrhnout rozsáhlejší, klíčovou studii pro případné schválení Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA).

Ačkoli je pumpa původně navržena tak, aby děti mohly na transplantaci srdce čekat doma, během klinické studie zůstali účastníci v nemocnici na pozorování, dokud jim nebyla transplantace srdce provedena nebo dokud se nezotavili. Výzkumníci sledovali krevní tlak účastníků, což je ukazatel rizika vzniku krevních sraženin a mrtvice; měřili hladinu hemoglobinu, aby zjistili, zda pumpy ničí červené krvinky; a sledovali pacienty na další komplikace.

Průměrná doba, po kterou děti pumpu používaly, byla 149 dní. Šest dětí podstoupilo transplantaci srdce a jedno dítě se uzdravilo.

Několik dětí mělo s novou pumpou komplikace. Dítě, jehož srdce se zotavilo, prodělalo ischemickou cévní mozkovou příhodu (v důsledku krevní sraženiny), když srdce dostatečně zesílilo, aby s pumpou konkurovalo. Pumpa byla odstraněna, dítě se dále zotavovalo a o rok později žilo. Dalšímu pacientovi selhala pravá strana srdce a byl převeden na pumpu Berlin Heart, zatímco čekal na transplantaci.

U většiny pacientů byly komplikace zvládnutelné a obecně odpovídaly tomu, co lékaři očekávají, když je dítě připojeno k pumpě Berlin Heart.

Dotazníky kvality života ukázaly, že většina dětí nebyla s pumpou obtěžována, necítila z ní bolest a byla schopna se účastnit většiny herních aktivit. Jedna rodina uvedla, že jejich batole s pumpou si dokázalo udržet mnohem větší mobilitu než jeho starší bratr, který byl dříve podpořen pumpou Berlin Heart.

Plánuje se rozsáhlejší studie Národní instituty zdraví (NIH) udělily finanční prostředky na rozšířenou studii, která umožní výzkumníkům dále otestovat užitečnost nové pumpy a shromáždit data, která budou předložena ke schválení Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Další fáze studie začíná nyní; vědci plánují zařadit prvního pacienta do konce roku 2024. Výzkumný tým plánuje zařadit 22 účastníků ve 14 lékařských centrech ve Spojených státech a na dvou pracovištích v Evropě.

„Jsme nadšeni, že můžeme zahájit další fázi studie,“ řekl Almond. „Překonali jsme řadu překážek, abychom se dostali do tohoto bodu, a je vzrušující, že mohou existovat lepší možnosti pro děti s terminálním srdečním selháním, které potřebují pumpu, jež slouží jako most k transplantaci.“